Znanstveniki so najprej odstranili virus HIV iz človeške DNA

HIV-1 je trden virus, ki svoj genom trajno vstavi v DNA žrtve in postane skoraj neozdravljiv.

Bolniki, ki so pobrali ta patogen, so skozi življenje prisiljeni nadzorovati razmnoževanje tega virusa s pomočjo zdravljenja z zdravili. Vendar pa se zdi, da je skupina raziskovalcev Medicinske šole Temple University razvila način za pridobivanje integriranih genov HIV-1 iz kulturnih človeških celic..

»To je pomemben korak k iznajdbi zdravila, ki bo za vedno odpravilo aids,« je dejal Kamel Khalili, ki je vodil raziskavo. "To je razburljivo odkritje, vendar zdravilo še ni pripravljeno - prejeli smo samo dokaze, da se premikamo v pravo smer.".

Med raziskavo je Khalili in njegovi sodelavci ustvarili molekularna orodja za odstranitev virusne DNA HIV-1. Kombinacija encimov za urejanje DNK (nukleaza) in verige tako imenovanega vodnika RNA (GuideRNA) je sledila in ekstrahirala virusni genom. Potem je bila popravljena genetska celica: prosti konci so spajali celični obrambni mehanizem in rezultat je bila celica brez virusov.
Da bi se izognili tveganju naključne vezave vodilne RNA na kateri koli drugi del pacientovega genoma, so raziskovalci ustvarili nukleotidne sekvence, ki se ne pojavljajo v nobenem kodirnem zaporedju človeške DNA. Zato se izognemo poškodbam »normalne« celične DNA..

Postopek urejanja je bil uspešen pri več vrstah celic, ki lahko vsebujejo HIV-1, vključno z mikroglijo, makrofagi in T-limfociti. To so glavne vrste celic, okuženih s HIV-1, zato so najpomembnejši cilji te tehnologije..

»HIV-1 se nikoli ne očisti z imunskim sistemom in zdravljenje bolezni je možno le z odstranitvijo virusa,« pojasnjuje Khalili. "Enako tehniko lahko uporabimo za boj proti številnim drugim nezdružljivim virusom.".

Študije so pokazale, da se lahko podobna molekularna orodja uporabljajo tudi kot terapevtsko cepivo: celice, oborožene s kombinacijami nukleaze in vodilno RNK, so neprepustne za okužbe s HIV..
Khalili pa opozarja: preden bo ta tehnika postala dostopna bolnikom, bodo morali znanstveniki premagati številne pomembne probleme. Na primer, treba je razviti metodo za dajanje terapevtskega sredstva v vsako okuženo celico. Poleg tega je HIV-1 nagnjen k mutacijam, kar pomeni, da mora biti zdravljenje individualizirano za edinstvene virusne sekvence vsakega bolnika..

V svetu je trenutno več kot 33 milijonov ljudi okuženih z virusom HIV. Čeprav vam zelo aktivna protiretrovirusna terapija (HAART) v zadnjih 15 letih omogoča spremljanje stanja osebe v razvitih državah sveta, je potrebno stalno zdravljenje. Poleg tega ima sama bolezen zelo negativen učinek na zdravje, čeprav kljub zdravljenju. Bolniki pogosto trpijo za različnimi boleznimi, vključno s kardiomiopatijo (oslabitvijo srčne mišice), boleznimi kosti, ledvic in nevrokognitivnimi motnjami. Te težave se pogosto poslabšajo zaradi toksičnosti zdravil za nadzor virusa..
Znanstveni članek Khalilija je bil objavljen v Zborniku Nacionalne akademije znanosti..